Un fármaco experimental logra la remisión del cáncer en 18 personas con leucemia aguda
Un fármaco experimental para la leucemia mieloide aguda avanzada o resistente ha logrado, en un pequeño ensayo clínico, algún grado de remisión en el 53% de los pacientes y completa en el 30% (18 personas), aunque también se han detectado posibles indicios de resistencia al tratamiento.
Dos estudios que ha publicado ‘Nature’ el miércoles (16.03.2023) presentan los resultados de un ensayo en fase clínica 1 en el que participaron 60 personas a las que se trató con el fármaco experimental por vía oral revumenib, que «ha revelado efectos anticancerígenos y posibles indicios de resistencia», señala la revista.
El primer estudio, encabezado por Ghayas Issa de la Universidad de Texas, demostró que la inhibición de una proteína denominada menina gracias al uso de revumenib, «producía respuestas alentadoras» en leucemias agudas avanzadas con reordenamientos KMT2A o NPM1 mutante. «Me alientan estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia dirigida oral eficaz para pacientes con una leucemia aguda causada por estas alteraciones genéticas», indicó Issa en un comunicado de la universidad.
Durante el ensayo clínico, realizado entre 2019 y 2022, de los 60 pacientes un 53% tuvo algún grado de remisión y un 30%, es decir, 18 pacientes, mostraron una remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial, señala el estudio. De esos 18 pacientes con remisión completa, el 78% presentaba enfermedad residual mesurable indetectable tras casi dos meses de remisión, lo que «demuestra el potencial de los tratamientos con inhibidores de la menina para la leucemia aguda», escriben los investigadores.
Las conclusiones del segundo estudio
El segundo de los estudios, dirigido por Scott Armstrong del Instituto Oncológico Dana Farber (EEUU), profundizó en la aparición de resistencia selectiva a la inhibición de la menina. El equipo identificó mutaciones específicas en el gen MEN1 (que codifica la menina), las cuales pueden provocar resistencia al tratamiento con revumenib mediante la alteración del sitio de unión al fármaco.
Estas mutaciones se detectaron en varios pacientes que respondieron inicialmente al tratamiento con revumenib pero que no mantuvieron la respuesta clínica. La leucemia aguda suele caracterizarse por la mutación del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenación del gen de la leucemia de linaje mixto 1 (KMT2Ar), y se ha demostrado que ambos contribuyen a la progresión del cáncer.
PUBLICADO EL 18 DE MARZO 2023 /Con información de EFE)
